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Associations de patients | 

Les questionnaires FIRENDO sur la transition adolescent/adulte sont désormais disponibles : L'enquête nationale est lancée !

Le groupe thématique FIRENDO " Support aux associations de patients" lance son enquête nationale anonyme sur la transition adolescent/adulte via l'élaboration de 3 questionnaires.

Cette enquête a pour but d'améliorer la prise en charge des jeunes patients atteints d'une maladie…

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Visuel du Plan France Médecine Génomique 2025
Médicament et prise en charge | 

France Médecine Génomique 2025 : deux nouvelles pathologies du périmètre FIRENDO sont maintenant éligibles au séquençage à très haut débit

Les dyslipidémies rares et l'insuffisance surrénalienne vienent de rejoindre la phase test du séquençage à très haut débit à visée diagnostique sur les plateformes du Plan France Médecine Génomique (les "pré-indications"). FIRENDO en compte désormais onze.

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Logo Bamara
Epidémiologie | 

BaMaRa et droit d'opposition du patient

Les centres de référence et de compétence maladies rares participent au recueil de données spécifiques au sein de la Banque Nationale de Données Maladies Rares (BNDMR). Dans le cadre du Règlement Général sur la Protection des Données (RGPD), l'opposition du patient à la…

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Visuel en lien avec la publication d'un nouveau PNDS du périmètre de FIRENDO
Centres de Référence/Compétences Maladies Rares |  Médicament et prise en charge | 

Publication d'un nouveau protocole de diagnostic et de soin (PNDS) sur le site de la HAS : Syndrome de Résistance aux Hormones Thyroïdiennes par variant pathogène de THRB

La rédaction du PNDS sur le syndrome de résistance aux hormones thyroïdiennes par variant pathogène de THRB a été orchestrée par le Centre de référence maladies rares de la thyroïde et des récepteurs hormonaux, membre de la filière FIRENDO. Il a été publié sur le site de la HAS…

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Logo Maladies Rares du Ministère de la Santé
Centres de Référence/Compétences Maladies Rares | 

Résultats de la campagne de labellisation 2024-2028 des centres de référence et compétence (CRMR et CCMR)

Les résultats de la campagne de labellisation des centres de référence et compétence, clôturée en 2022, ont été publiés le 29 décembre 2023 dans le Journal Officiel.

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Logo de l'Observatoire des traitements FIRENDO - séringue sur le fond des trèfles
Médicament et prise en charge | 

Développement de thérapies dans les maladies ultra-rares : proposition de création d’un fond de financement

A l’occasion de la journée mondiale des maladies rares en février 2023, l’AFM-Téléthon avait proposé la création d’un fond de financement dédié au développement de thérapies dans les maladies ultrarares sans solution thérapeutique nommé FITURARE (Fonds publics d’innovation et…

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Le Pr Polak reçoit le « visionary award » de la Human Growth Foundation
Associations de patients |  Santé publique | 

Félicitations à Michel Polak, membre de FIRENDO et lauréat du « visionary award » de la Human Growth Foundation !

Le Pr Michel Polak, endocrinologue pédiatre à l'hôpital Necker APHP et le coordinateur du site constitutif du centre de référence Maladies Endocriniennes Rares de Croissance et du Développement (CRMECRD) membre de FIRENDO, a reçu le 6 mai 2023 à San Diego (USA) le « visionary…

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